药审改革继续，这款脊髓肌肉萎缩用药直接提交上市申请
一. Spinraza(nusinersen),Biogen Idec:
Spinraza(nusinersen)由Biogen Idec和Ionis合作开发，在2016年12月23日获得美国FDA批准上市，为FDA批准的针对脊髓肌肉萎缩（spinal muscular atrophy）第一个药物。
FDA 对针对这款罕见遗传性疾病药物的上市申请授予了快速通道审评与优先审评资格，另外还获得了孤儿药资格。
SPINRAZA适应症为在儿童和成年患者中脊髓肌肉萎缩(SMA)的治疗，SMN1 基因突变导致的，采用脊髓鞘内推注给药。
http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm534611.htm；
http://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2016/209531lbl.pdf。
Spinraza(nusinersen)一种反义寡核苷酸（ASO）
二. Spinraza(nusinersen),2017年销售额为8.84亿美元，在美国刚开始定价为75万美元/年。年治疗费用及其昂贵，在我国定价不知为如何。
三.国内注册申请：
Spinraza(nusinersen)直接提交上市申请
国内使用的CRO为昆泰，代理申报进口注册。
四．2018年7月19日，CDE组织召开加快进口药品审评审批企业座谈会，相关新闻未公开披露。会上介绍了CDE 起草的加快进口药品审评审批规定（包括适用范围，遴选机制， 加快程序，申报资料要求等）。
在明确证明无种族差异的情况下可提出使用境外数据直接申请上市获得有条件批准。 其中进口化药的注册检验检查不作为审评审批的必要条件，即可先批准货架期标准，之后完成检查检验。（检验复核需要在首次进口检验前完成），批准上市后进行检查。
五．随之，在2018年8月8日，CDE发布的《关于征求境外已上市临床急需新药名单意见的通知》表示：
为加快境外已上市临床急需新药进入我国，国家药品监督管理局、国家卫生与健康委员会组织有关专家，对近年来美国、欧盟或日本批准上市新药进行了梳理，遴选出了Alectinib Hydrochloride 等48个境外已上市临床急需新药名单。该名单重点考虑近年来美国、欧盟或日本批准上市我国尚未上市的用于罕见病治疗的新药，以及用于防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，且尚无有效治疗手段或具有明显临床优势的新药。
境外已上市临床急需新药名单的药品，尚未进行申报的或正在我国开展临床试验的，经申请人研究认为不存在人种差异的，均可提交或补交境外取得的全部研究资料和不存在人种差异的支持性材料，直接提出上市申请，国家药品监督管理局将按照优先审评审批程序，加快审评审批。
六. 药审改革最新案例：
2018年9月4日有条件批准：依库珠单抗注射液（英文名：Eculizumab Injection）进口注册申请。
依库珠单抗注射液（英文名：Eculizumab Injection），用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种血细胞表面内源性补体抑制物的获得性造血干细胞克隆性疾病；非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）与遗传性或获得性的补体途径失调相关。PNH和aHUS属于全球罕见疾病，依库珠单抗注射液通过抑制补体途径免疫反应控制上述两种疾病的病情。
该产品由瑞士Alexion公司研发，由杭州泰格医药代理申报进口注册。基于该产品属于临床急需品种，国家药监局药品审评中心将其纳入优先审评程序进行审评。同时组织召开专家咨询会讨论是否豁免注册临床。专家评估认为该产品已在国外获批上市，临床疗效明确，风险可控，同意豁免本品注册临床试验；同时考虑到增加儿童适应症将给儿童人群带来的获益大于风险，建议一并批准。但同时要求申请人应补充本品上市后的有效性和安全性信息，按计划继续开展临床试验，并动态修订风险管理计划。
Soliris，依库珠单抗注射液（英文名：Eculizumab Injection）此前是世界最贵单抗之一，年治疗费用达50万美元。罕见病用药注定价格不菲，如何让患者可及拥有获得感，这是一个长久的问题。
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参考：
CNDA/CDE；
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